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前两位患有常见但无法治愈的眼疾可能导致失明的患者早期参加了一项两阶段开创性的治疗临床试验,研究人员希望能够治愈由Advanced Cell Technology Inc(ACT)公布的疾病所造成的损害

周四,患者参加了Stargardt黄斑营养不良(SMD)和干性年龄相关性黄斑变性(干性AMD)的试验

这些患者入选加州大学洛杉矶分校的Jules Stein眼科研究所

美国食品和药物管理局1月份使用人类胚胎干细胞治疗黄斑变性,这是视力丧失的常见原因随着美国食品和药物管理局于11月批准科学家们测试干细胞来治疗患有Stargardt黄斑营养不良的患者新的试验将测试视网膜色素上皮细胞或RPE细胞的安全性和耐受性,ACT由人胚胎干细胞制成在我们的两项临床试验中首批患者的注册标志着再生医学领域向前迈出了重要一步,“ACT临时主席兼首席执行官Gary Rabin说道

”我们对实现这一目标所取得的进展感到非常满意

向最需要它的患者打破技术“总共有24名患者进入了两项独立的试验,来自马萨诸塞州的ACT代表说,从7月开始,其余22名参与者将正式参加研究,据一家公司称发言人医疗团队希望通过将健康的RPE细胞注入眼睛来减缓,停止甚至逆转这些疾病的影响“这些试验标志着迈向解决我们这个时代最大的未满足医疗需求之一的重要一步,另有无法治愈和常见的法律失明形式,“加利福尼亚大学洛杉矶分校Jules Stein眼科研究所的首席研究员Steven Schwartz, ld AFP这两项研究中的每一项将有12名患者,其中三组患者测试不同剂量的RPE细胞ACT首席科学官Robert Lanza博士在一封电子邮件中表示,该公司计划在未来几年开始干细胞移植“经过十年的广泛研究和临床前研究,最终进入诊所非常令人满意,”Lanza在一份声明中告诉路透社“我们希望这些细胞将来不仅可以为这些细胞提供治疗两种无法治愈的疾病 - 斯塔加特病和黄斑变性 - 但患有其他一系列衰弱性眼病的患者“根据施瓦茨博士的说法,干性AMD是黄斑变性最常见的形式,也是发达国家失明的主要原因

他说,随着人口老龄化,预计未来20年内病例将翻一番

目前,AMD无法治愈,影响超过1000万美国人和另一个人ACT表示,在欧洲有1000万人,Stargardt病通过破坏视网膜的色素沉着导致失明

感光因子退化后,视网膜中的细胞会检测到光线

患有Stargardt的患者经常会出现视力模糊,难以看清低光条件最终大部分都失去了看病的能力当父母双方都携带导致它的基因突变时,这种疾病可以被孩子遗传

小径公告是ACT的一个里程碑,ACT过去十年来一直在开发治疗方法

将对患有干性AMD的患者进行试验

第二个侧重于Stargardt's,通常对年龄在10到20岁之间的年轻人进行检查

早期试验将在12个月内由医生进行评估如果治疗同样有效医生希望,注射的RPE细胞会生长并最终使视网膜恢复到健康状态,能够支持所需的光敏细胞视力“Lanza告诉”卫报“,我们希望这些细胞将来不仅可以为这两种无法治疗的疾病,Stargardt病和黄斑变性提供治疗,还可以治疗患有其他一系列衰弱性眼病的患者

 “如果这些疗法按照我们希望的方式工作,特别是对于少量细胞,那么我们应该处于优势地位,可以利用我们的专利技术制造大量剂量的RPE细胞,这些细胞可以方便地储存和运输到临床医生遵循制药和生物技术公司已经熟悉的基本制造和分销系统,“Rabin说,据报道,动物研究表明向眼睛注射新鲜的RPE细胞可以带来明显的视力改善

在其他研究中,科学家称眼睛疾病的小鼠接受治疗后恢复近乎正常的视力Geron Corp去年10月在一项批准的人类胚胎干细胞研究中招募了第一名患者,其目标是治疗脊髓损伤患者世界各地的科学家希望能够使用干细胞不仅可以解决脊髓损伤和眼部疾病,还可以治疗癌症,糖尿病,老年痴呆症s和帕金森病人类胚胎干细胞研究的反对者反对他们的使用,因为为了获得细胞,有人必须拆除人类胚胎奥巴马政府去年推翻了使用联邦资金进行研究的最严格限制,但是政策受到两位研究人员的挑战4月,美国上诉法院裁定资金可以继续除了加州大学洛杉矶分校的Jules Stein眼科研究所,俄勒冈州波特兰市俄勒冈健康与科学大学(OHSU)的凯西眼科研究所(CEI),对于SMD患者的入组也是开放的

随着其他站点准备招募患有SMD和干性AMD的患者,它们将被列入ACT网站的临床试验页面和http:// wwwclinicaltrialsgov

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